Les thérapies ciblées, au cœur de la médecine
de précision
Les thérapies ciblées et l’immunothérapie font partie de la médecine de précision et représentent des progrès importants en oncologie. Basée sur une meilleure connaissance des mécanismes biologiques conduisant à l’apparition et au développement des tumeurs, la médecine de précision a pour objectif de proposer à chaque patient atteint de cancer un traitement personnalisé, adapté aux anomalies de sa tumeur.
La médecine de précision se base sur des tests génétiques moléculaires afin de caractériser et traiter le plus exactement possible chaque patient. Maintenant, les oncologues disposent de connaissances approfondies pour prescrire les traitements appropriés au bon patient et au bon moment.
Qu’est-ce qu’une thérapie ciblée?
Les thérapies ciblées s’attaquent aux cellules cancéreuses en repérant une anomalie, puis utilisent les mécanismes, qui permettent aux cellules tumorales de proliférer, de faire régresser la tumeur.
Selon la Société canadienne du cancer, deux Canadien(enne)s sur cinq recevront un diagnostic de cancer au cours de leur vie et environ un(e) Canadien(enne) sur quatre succombera de la maladie1. Les thérapies ciblées, qui ont été élaborées au cours de ce siècle, pourraient bien modifier ces statistiques.
De nouvelles façons de lutter contre les cellules cancéreuses
Chaque cancer est associé à des mécanismes moléculaires qui lui sont propres. Grâce aux progrès de la recherche, les scientifiques découvrent de plus en plus de nouveaux mécanismes moléculaires qui, au sein des cellules cancéreuses ou des cellules de l’environnement tumoral, soutiennent la croissance de la tumeur et/ou sa propagation dans l’organisme. Ces découvertes permettent de développer de nouveaux types de thérapies ciblées pour traiter de plus en plus de formes de cancers.
Les thérapies ciblées diffèrent selon les caractéristiques de la maladie :
- Certaines agissent directement sur les cellules cancéreuses pour bloquer spécifiquement un processus tumoral grâce à l’action de molécules dites « inhibitrices ». De petite taille, ces molécules peuvent, par exemple, bloquer, à l’intérieur des cellules cancéreuses les mécanismes stimulant leur division et leur prolifération agressives.
- D’autres thérapies agissent, quant à elles, sur des cibles présentes dans l’environnement des cellules cancéreuses ou encore à la surface des cellules cancéreuses, grâce aux anticorps monoclonaux. Ces grosses molécules privent les cellules cancéreuses des éléments dont elles ont besoin pour se développer, ou activent de façon sélective sur la cellule cancéreuse le processus naturel de destruction cellulaire. Elles peuvent par exemple limiter, voire empêcher la fabrication des vaisseaux sanguins qui alimentent la tumeur et interviennent, de ce fait, dans sa croissance.
Avec les thérapies ciblées, les médecins disposent ainsi d’un nouvel arsenal thérapeutique contre les cancers. Elles peuvent être combinées aux traitements conventionnels (chirurgie, radiothérapie, chimiothérapie), pour détruire les cellules malades et faire régresser la tumeur. Elles peuvent également être combinées à l’hormonothérapie pour traiter les cancers hormonodépendants (comme certains cancers du sein).
Quels sont les patients admissibles aux thérapies ciblées?
Un patient peut bénéficier de cette thérapie révolutionnaire après avoir passé un ensemble de tests permettant d’identifier la cible.
Les altérations de l’ADN (mutations, translocations, amplifications, délétions/insertion) provoquent la transformation d’une cellule normale en cellule cancéreuse. Étant donné que chaque patient ou cancer est différent, la thérapie ciblée repose sur les caractéristiques moléculaires des cellules tumorales, et non sur la localisation de la tumeur. Dès lors, un même type de cancer chez différents patients ne sera pas systématiquement traité avec une thérapie ciblée. Inversement, un même médicament de thérapie ciblée peut être prescrit pour des types de cancers très différents, sous réserve qu’ils présentent le même profil moléculaire.
Pour savoir si la prescription d’une thérapie ciblée est appropriée, un ensemble de tests moléculaires est donc indispensable. Ces tests permettent d’analyser l’ADN de la cellule cancéreuse (collecté par biopsie tumorale ou prélèvement sanguin) et de rechercher des anomalies génétiques pour lesquelles une thérapie ciblée peut fonctionner.
La cible peut alors être directement l’anomalie génétique découverte ou le mécanisme moléculaire qui est stimulé par l’anomalie génétique.
Thérapies ciblées : le déroulement des soins
La prescription d’une thérapie ciblée est personnalisée selon les caractéristiques moléculaires de la maladie et les effets recherchés.
Les petites molécules inhibitrices, ayant pour objectif d’agir directement sur les cellules cancéreuses, sont le plus souvent administrées sous forme orale. Les anticorps monoclonaux, qui ont la mission d’agir sur l’environnement des cellules cancéreuses ou à leur surface, sont quant à eux administrés sous forme d’injection intraveineuse ou sous-cutanée.
Une thérapie ciblée peut être administrée seule (monothérapie) ou en complément d’autres traitements anti-cancéreux (chirurgie, radiothérapie, chimiothérapie, hormonothérapie).
Tolérance des thérapies ciblées
Les thérapies ciblées fonctionnent différemment des chimiothérapies conventionnelles, qui détruisent toutes les cellules en division rapide dans l’organisme (les cellules cancéreuses, comme les cellules normales). Les chimiothérapies peuvent souvent provoquer des effets secondaires lourds, tels que nausées, vomissement, diarrhée, fièvre, infection, ainsi qu’une fatigue intense et la perte de cheveux.
Les thérapies ciblées, quant à elles, s’attaquent plus spécifiquement aux cellules porteuses de l’anomalie moléculaire ciblée et épargnent davantage les cellules saines. Néanmoins, bien que mieux tolérées que les thérapies conventionnelles, ces thérapies ne sont pas dépourvues d’effets indésirables : fatigue, troubles gastro-intestinaux (vomissements, diarrhées), problèmes cutanés ou métaboliques, hypertension.
Des thérapies porteuses d’espoir
De plus en plus de thérapies ciblées sont intégrées dans le traitement de référence de certaines
formes de cancers.
L’avenir s’annonce plus radieux. Ces thérapies sont porteuses d’espoir pour les patients dans les années à venir. D’autant que, grâce aux avancées de la recherche et à une meilleure compréhension des mécanismes responsables du développement des cellules cancéreuses, l’identification de nouvelles cibles thérapeutiques et la mise au point de nouvelles thérapies ciblées ne cessent de progresser.
Tous ces progrès sont porteurs d’espoir pour les patients atteints de cancer et leurs êtres chers.
1. Société canadienne du cancer, https://cdn.cancer.ca/-/media/files/research/cancer-statistics/2023-statistics/2023_PDF_FR.pd, extrait le 17 mars 2025
2. Institut national du cancer, France, 2022, extrait le 17 mars 2025
